{"id":153076,"date":"2026-01-09T18:26:31","date_gmt":"2026-01-09T17:26:31","guid":{"rendered":"https:\/\/exaudi.org\/?p=153076"},"modified":"2026-01-09T18:26:31","modified_gmt":"2026-01-09T17:26:31","slug":"piu-vicini-alla-cura-per-il-diabete","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/exaudi.org\/it\/piu-vicini-alla-cura-per-il-diabete\/","title":{"rendered":"Pi\u00f9 vicini alla cura per il diabete"},"content":{"rendered":"

In\u00a0 <\/span><\/span>una pietra miliare della medicina<\/span><\/span><\/a>, i ricercatori hanno impiantato cellule pancreatiche provenienti da un donatore deceduto in una persona affetta da diabete di tipo 1. Queste cellule hanno prodotto insulina per mesi senza che al ricevente venissero somministrati farmaci immunosoppressori, grazie alle modifiche genetiche apportate con il sistema CRISPR.<\/span><\/span><\/p>\n

Ci\u00f2 rappresenta la possibilit\u00e0 di una cura per questa malattia autoimmune che colpisce milioni di persone sottoposte a continue iniezioni di insulina. Lo studio \u00e8 stato condotto dall’azienda Sana Biotechnology di Seattle e Aaron Kowalski, direttore esecutivo di Breakthrough T1D, un’organizzazione leader a livello mondiale per la ricerca e la sensibilizzazione sul diabete di tipo 1 (T1D), ha commentato: “I dati preliminari hanno sicuramente incoraggiato la nostra comunit\u00e0, ed \u00e8 un approccio davvero elegante”.<\/span><\/span><\/p>\n

In definitiva, l’obiettivo \u00e8 quello di apportare modifiche genetiche alle cellule staminali per eludere il sistema immunitario e successivamente indirizzare il loro sviluppo verso cellule che secernono insulina, poich\u00e9 in precedenza questo tipo di cellule non modificate\u00a0 <\/span><\/span>avevano gi\u00e0 dimostrato la loro efficacia<\/span><\/span><\/a>.<\/span><\/span><\/p>\n

D’altro canto, gruppi di ricerca indipendenti non sono riusciti a corroborare l’affermazione di Sana secondo cui il sistema immunitario pu\u00f2 essere eluso in uno studio condotto su una sola persona a cui \u00e8 stata somministrata una bassa dose di cellule per un breve periodo. Questo non \u00e8 sufficiente a prevenire la dipendenza da insulina. Pertanto, la sua efficacia clinica non \u00e8 stata dimostrata, secondo Tim Kieffer, endocrinologo molecolare presso l’Universit\u00e0 della British Columbia a Vancouver, in Canada.<\/span><\/span><\/p>\n

Tuttavia, per Kieffer, che \u00e8 stato direttore scientifico dell’azienda biotecnologica ViaCyte, dedicata allo sviluppo di terapie cellulari per il diabete di tipo 1, l’occultamento immunitario sembra “convincente” e “un’importante pietra miliare verso l’obiettivo di una terapia cellulare efficace senza immunosoppressione cronica”.<\/span><\/span><\/p>\n

Come \u00e8 noto, attualmente la somministrazione di insulina potrebbe essere evitata nelle persone con diabete di tipo 1 trapiantando cellule insulari da un donatore deceduto. Questo sistema consente di ripristinare la produzione di insulina per diversi anni. Tuttavia, questa alternativa non \u00e8 comunemente utilizzata a causa della carenza di donatori di pancreas e perch\u00e9 richiede un’immunosoppressione permanente, che comporta effetti collaterali e il rischio di cancro e infezioni.<\/span><\/span><\/p>\n

Per superare la carenza di donatori, alcune aziende hanno utilizzato tecniche basate sulle cellule staminali per ottenere isole pancreatiche in laboratorio in quantit\u00e0 illimitate. L’azienda Vertex ha ottenuto cellule pancreatiche da cellule staminali embrionali e le ha trasferite a 12 pazienti con diabete di tipo 1. Dopo un anno, questi pazienti non hanno pi\u00f9 avuto bisogno di iniezioni di insulina e l’azienda prevede di ottenere presto l’approvazione per questo trattamento. Nel frattempo, Reprogenix Bioscience di Hangzhou, in Cina, sta producendo isole di Langerhans da cellule staminali riprogrammate derivate dal tessuto adiposo del ricevente. In entrambi i casi, il trattamento richiede la somministrazione di immunosoppressori, sia per proteggere le cellule del donatore dagli attacchi del sistema immunitario, sia per mitigare l’attacco autoimmune che pu\u00f2 colpire persino le cellule del paziente stesso.<\/span><\/span><\/p>\n

Lo studio condotto da Sana mira a evitare l’uso di farmaci immunosoppressori. Per raggiungere questo obiettivo, hanno utilizzato donazioni di isole pancreatiche da una persona senza diabete e hanno disattivato due geni utilizzando il sistema CRISPR. Questo ha impedito ai linfociti T di riconoscere le isole pancreatiche come estranee. Inoltre, utilizzando un virus, hanno ottenuto l’espressione della proteina CD47, che le protegge dalle cellule natural killer. Dopo aver iniettato circa 80 milioni di cellule modificate in una persona con diabete di tipo 1 (a basso dosaggio per motivi di sicurezza), hanno scoperto che le cellule prive di alcune delle modifiche genetiche venivano eliminate dal sistema immunitario. Al contrario, quelle portatrici di tutte le modifiche rimanevano inalterate, secernendo insulina per 12 settimane senza intervento immunitario. Rapporti di follow-up indicano che questa protezione \u00e8 continuata per sei mesi. Sonja Schrepfer, fondatrice scientifica di Sana e immunologa dei trapianti attualmente al Cedars-Sinai Medical Center di Los Angeles, California, e co-direttrice dello studio, afferma che queste cellule “superano davvero la barriera del trapianto”.<\/span><\/span><\/p>\n

In un recente numero del\u00a0 <\/span><\/span>New England Journal of Medicine<\/span><\/span><\/em><\/a>, Kevan Herold,\u00a0<\/span><\/span><\/em> immunologo della Yale School of Medicine di New Haven, Connecticut, afferma che stiamo assistendo ai primi traguardi di un trattamento che i pazienti affetti da diabete di tipo 1 desiderano da tempo. Sarebbe davvero unico, disponibile a chiunque ne abbia bisogno per ripristinare la produzione di insulina senza bisogno di immunosoppressori o aghi. La modifica genetica che protegge il sistema immunitario, combinata con l’ottenimento di cellule beta pancreatiche da cellule staminali, produrr\u00e0 i risultati migliori, afferma.<\/span><\/span><\/p>\n

Sia Vertex che Sana stanno perseguendo questo approccio e prevedono di condurre studi clinici il prossimo anno. Tuttavia, la loro proposta di tecnica di mascheramento basata sul CD47 per prevenire <\/span><\/span>\u00a0gli attacchi delle cellule natural killer \u00e8<\/span><\/span><\/em> \u00a0stata oggetto di critiche, poich\u00e9 diversi gruppi indipendenti hanno\u00a0 <\/span><\/span>faticato a replicare<\/span><\/span><\/a> la presunta protezione. “Molti di noi ci hanno provato e fallito”, afferma Deepta Bhattacharya, immunologo presso l’Universit\u00e0 dell’Arizona a Tucson. E aggiunge: “Se iniziano davvero a curare le persone con diabete di tipo 1, allora star\u00f2 zitto e dir\u00f2 ‘<\/span><\/span>Mea culpa’<\/span><\/span><\/em> “.<\/span><\/span><\/p>\n

Utilizzare le cellule staminali per ottenere isole pancreatiche sarebbe un’ottima idea e ci fornirebbe una fonte praticamente inesauribile. Come abbiamo visto, possiamo utilizzare cellule staminali embrionali o cellule staminali riprogrammate da altri tessuti del nostro corpo.<\/span><\/span><\/p>\n

Da un punto di vista etico, sarebbe preferibile utilizzare cellule riprogrammate. Ci\u00f2 evita l’uso e la distruzione dell’embrione umano, che, come \u00e8 stato definitivamente dimostrato dalla biologia, \u00e8 un vero e proprio essere vivente che deve solo continuare il suo sviluppo per raggiungere l’et\u00e0 adulta e, pertanto, merita il nostro massimo rispetto fin dal primo istante della sua esistenza.<\/span><\/span><\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

Le cellule modificate del donatore producono insulina senza essere rigettate<\/p>\n","protected":false},"author":61,"featured_media":152960,"comment_status":"closed","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"_acf_changed":false,"_crdt_document":"","inline_featured_image":false,"footnotes":""},"categories":[129],"tags":[15321,26706,26709,17717,64787],"class_list":["post-153076","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","hentry","category-voci","tag-cellule","tag-diabete","tag-insulina-2","tag-jaime-millas-mur-2","tag-trending-it-236"],"acf":[],"yoast_head":"\nPi\u00f9 vicini alla cura per il diabete – Exaudi<\/title>\n<meta name=\"robots\" content=\"index, follow, max-snippet:-1, max-image-preview:large, max-video-preview:-1\" \/>\n<link rel=\"canonical\" href=\"https:\/\/exaudi.org\/it\/piu-vicini-alla-cura-per-il-diabete\/\" \/>\n<meta property=\"og:locale\" content=\"it_IT\" \/>\n<meta property=\"og:type\" 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Tambi\u00e9n es M\u00e1ster en Bio\u00e9tica por la Universidad de Murcia (Espa\u00f1a) y Doctor en Bio\u00e9tica por la Universidad Cat\u00f3lica de Valencia (Espa\u00f1a) con una tesis sobre \u201cReflexi\u00f3n bio\u00e9tica sobre la opini\u00f3n de los m\u00e9dicos peruanos acerca de la aplicaci\u00f3n de la terapia con c\u00e9lulas madre en cl\u00ednicas de Latinoam\u00e9rica\u201d (Sobresaliente Cum Laude). En Valencia fue subdirector del Colegio Mayor \u201cAlbalat\u201d y, tras fijar su residencia en el Per\u00fa, en 1977, director de varios Centros Culturales de Lima y del Colegio Alpamayo desde 1988 hasta 2004. Ha sido vicepresidente del Centro de Orientaci\u00f3n Familiar (COFAM) y trabaj\u00f3 en la oficina de proyectos de la Asociaci\u00f3n para el Desarrollo de la Ense\u00f1anza Universitaria (ADEU), entidad promotora de la Universidad de Piura. Asimismo ha sido secretario de la Asociaci\u00f3n Civil \u201cPiura 450\u201d, promotora de colegios en Chiclayo y Piura. Tambi\u00e9n ha sido director del Colegio \u201cTuricar\u00e1\u201d de Piura entre los a\u00f1os 2005 y 2012. Actualmente se desempe\u00f1a como presidente del Comit\u00e9 Institucional de \u00c9tica en Investigaci\u00f3n de la Universidad de Piura. Director del Departamento de Ciencias B\u00e1sicas y Bio\u00e9tica, y director de Estudios de la Facultad de Medicina de la Universidad de Piura. Coautor del libro \u201cBio\u00e9tica en Investigaci\u00f3n. Fundamentos, principios, aplicaciones\u201d. 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