{"id":145123,"date":"2025-11-05T18:36:23","date_gmt":"2025-11-05T17:36:23","guid":{"rendered":"https:\/\/exaudi.org\/?p=145123"},"modified":"2025-11-05T18:36:23","modified_gmt":"2025-11-05T17:36:23","slug":"la-vita-di-un-bambino-viene-salvata-con-la-terapia-genica-personalizzata","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/exaudi.org\/it\/la-vita-di-un-bambino-viene-salvata-con-la-terapia-genica-personalizzata\/","title":{"rendered":"La vita di un bambino viene salvata con la terapia genica personalizzata"},"content":{"rendered":"

Un gruppo di ricercatori provenienti da diversi paesi, in quella che pu\u00f2 essere definita un’impresa senza precedenti, \u00e8 riuscito a sviluppare, in soli sei mesi, una terapia genica per un singolo paziente: un neonato di nome KJ Muldoon, salvandogli cos\u00ec la vita. Questo trattamento si basava su una tecnica chiamata editing di base ed era in grado di correggere la mutazione genetica che causava una grave malattia metabolica.<\/span><\/span><\/p>\n

Questo caso ha aperto un nuovo campo nella medicina di precisione, che consiste nella creazione di nuove terapie genetiche personalizzate che potrebbero essere efficaci nel trattamento di altre malattie rare, attualmente incurabili, e in tempi record.<\/span><\/span><\/p>\n

Il caso che ha dato inizio a tutto<\/span><\/span><\/strong><\/h3>\n

La mutazione CPS1 con cui KJ \u00e8 nato impedisce la produzione di un enzima epatico necessario per eliminare l’ammoniaca. L’accumulo di questa sostanza nel sangue pu\u00f2 portare a danni cerebrali e persino alla morte.<\/span><\/span><\/p>\n

Finora, il trapianto di fegato era l’unico trattamento noto, ma non sempre era possibile. Tuttavia, Rebecca Ahrens-Nicklas del Children’s Hospital di Philadelphia e Kiran Musunuru, cardiologo dell’Universit\u00e0 della Pennsylvania, hanno implementato un nuovo metodo: la terapia genica personalizzata per correggere la mutazione che affliggeva KJ.<\/span><\/span><\/p>\n

Per raggiungere questo obiettivo, hanno utilizzato l’editor genetico CRISPR-Cas9 in una versione avanzata chiamata editor di base, e in questo modo sono stati in grado di modificare una singola “lettera” del DNA nel gene difettoso. Questa piccola modifica \u00e8 stata sufficiente a ripristinare la funzionalit\u00e0 del gene e ha permesso all’organismo di KJ di produrre normalmente l’enzima CPS1.<\/span><\/span><\/p>\n

L’effetto \u00e8 stato sorprendente. KJ ha ricevuto la terapia innovativa e i suoi livelli di ammoniaca sono diminuiti, mentre allo stesso tempo il suo sviluppo \u00e8 tornato normale, consentendogli di ridurre la dose abituale di farmaci. Attualmente, KJ mangia cibi solidi, impara a stare in piedi e muove i primi passi. Sua madre, Nicole Aaron, riassume con entusiasmo: “Celebriamo ogni piccolo traguardo; ha una luce che illumina qualsiasi stanza”.<\/span><\/span><\/p>\n

La stessa strategia; altri pazienti<\/span><\/span><\/strong><\/h3>\n

Il successo ottenuto con la cura di KJ ha portato molte famiglie, i cui membri soffrono di malattie rare, a chiedersi se questa opportunit\u00e0 arriver\u00e0 presto.<\/span><\/span><\/p>\n

Gli stessi professionisti sanitari che hanno curato KJ stanno pianificando una sperimentazione clinica che coinvolger\u00e0 tra 5 e 15 partecipanti affetti da mutazioni che impediscono la normale elaborazione dell’ammoniaca.<\/span><\/span><\/p>\n

La caratteristica di questo nuovo lavoro \u00e8 la sua somiglianza con il precedente, poich\u00e9 manterr\u00e0 gli stessi componenti dell’editor di base e cambier\u00e0 solo l’RNA guida, che lo indirizza nel punto in cui si trova la mutazione specifica di ogni persona.<\/span><\/span><\/p>\n

Questo sistema consentir\u00e0 di fornire altri trattamenti personalizzati in tempi pi\u00f9 rapidi (circa 3-4 mesi) e a costi inferiori. Inoltre, la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha deciso di validare, per i nuovi partecipanti, i dati di sicurezza relativi alla terapia genica applicata a KJ. Ci\u00f2 ridurr\u00e0 il numero di sperimentazioni.<\/span><\/span><\/p>\n

Nuovo quadro normativo\u00a0<\/span><\/span><\/strong><\/h3>\n

Finora, la FDA richiedeva che ogni nuova proposta di terapia genica fosse sottoposta a un lungo processo normativo e a una sperimentazione clinica separata, anche se le differenze rispetto ad altri trattamenti erano minime. Attualmente, con l’avvento di questo tipo di terapia personalizzata, questo requisito \u00e8 in fase di revisione.<\/span><\/span><\/p>\n

Per questo motivo, i ricercatori hanno deciso di pubblicare la loro corrispondenza con la FDA. In questo modo, altri team di ricerca che sviluppano trattamenti simili avranno a disposizione linee guida che faciliteranno il loro lavoro. “Vogliamo che il nostro lavoro sia uno tsunami che sollevi tutte le barche”, ha commentato Fyodor Urnov, uno dei pionieri dell’editing genetico presso l’Institute for Innovative Genomics dell’Universit\u00e0 della California, Berkeley.<\/span><\/span><\/p>\n

Se questo modello andasse avanti, potrebbe dare inizio a una nuova era, con terapie progettate su richiesta e in base alle caratteristiche genetiche di ciascun paziente, e al contempo inserite in modelli normativi rapidi ma sicuri.<\/span><\/span><\/p>\n

L’apogeo della medicina personalizzata<\/span><\/span><\/strong><\/h3>\n

L’aumento della terapia personalizzata non si limita al lavoro oggetto di questo articolo, poich\u00e9 diverse istituzioni hanno recentemente segnalato progetti simili.<\/span><\/span><\/p>\n

Il CRISPR Pediatric Cures Center, una collaborazione tra l’Universit\u00e0 della California, Berkeley, e l’Universit\u00e0 della California, San Francisco, mira ad accelerare lo sviluppo di terapie geniche personalizzate. L’Agenzia per i Progetti di Ricerca Avanzata sulla Salute (HARPA) del governo statunitense sta inoltre finanziando due programmi incentrati sullo sviluppo e l’implementazione della medicina genetica di precisione.<\/span><\/span><\/p>\n

“Ora sono pi\u00f9 ottimista di quanto non lo fossi in passato”, afferma Joseph Hacia, genetista medico presso la Keck School of Medicine dell’Universit\u00e0 della California del Sud a Los Angeles.<\/span><\/span><\/p>\n

Sfide<\/span><\/span><\/strong><\/h3>\n

Nonostante l’entusiasmo sia palpabile, restano ancora enormi sfide. Sono necessarie attrezzature complesse, rigorosi processi di controllo qualit\u00e0 e laboratori ad alta sicurezza. L’implementazione di una terapia personalizzata \u00e8 estremamente costosa.<\/span><\/span><\/p>\n

\u00c8 inoltre necessario considerare l’equit\u00e0 affinch\u00e9 tutti possano accedere a questi trattamenti. Gli scienziati sono fiduciosi che, con la standardizzazione dei componenti comuni e la semplificazione dei quadri normativi, i costi diminuiranno e l’accesso aumenter\u00e0.<\/span><\/span><\/p>\n

Il ruolo delle aziende biotecnologiche sar\u00e0 fondamentale per realizzare modelli di business sostenibili che portino a trattamenti personalizzati, mantenendone al contempo la sicurezza e l’efficacia.<\/span><\/span><\/p>\n

Una terapia su misura<\/span><\/span><\/strong><\/h3>\n

Supponendo che la sicurezza e l’efficacia di questi studi siano confermate e che la FDA approvi un trattamento dopo averlo testato su soli 10 o 15 partecipanti, otterremmo quella che potremmo definire una nuova classe di terapie geniche rapide, personalizzate e scalabili: entreremmo in un mondo finora inimmaginabile.<\/span><\/span><\/p>\n

“I trattamenti personalizzati sono sicuramente la direzione che dobbiamo seguire”, afferma Ryan Maple, direttore esecutivo della Global Foundation for Peroxisomal Disorders di Tulsa, Oklahoma. E conclude: “Questa tecnologia potrebbe essere pi\u00f9 di una semplice svolta. Potrebbe essere rivoluzionaria”.<\/span><\/span><\/p>\n

Il confine tra ricerca e pratica clinica pu\u00f2 diventare molto sottile quando, come nel caso di KJ, l’urgenza si allinea all’innovazione biotecnologica. Lungo questo lungo percorso della scienza, potremmo dire che alcuni progressi biomedici vengono conseguiti lettera per lettera (del DNA).<\/span><\/span><\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

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Tambi\u00e9n es M\u00e1ster en Bio\u00e9tica por la Universidad de Murcia (Espa\u00f1a) y Doctor en Bio\u00e9tica por la Universidad Cat\u00f3lica de Valencia (Espa\u00f1a) con una tesis sobre \u201cReflexi\u00f3n bio\u00e9tica sobre la opini\u00f3n de los m\u00e9dicos peruanos acerca de la aplicaci\u00f3n de la terapia con c\u00e9lulas madre en cl\u00ednicas de Latinoam\u00e9rica\u201d (Sobresaliente Cum Laude). En Valencia fue subdirector del Colegio Mayor \u201cAlbalat\u201d y, tras fijar su residencia en el Per\u00fa, en 1977, director de varios Centros Culturales de Lima y del Colegio Alpamayo desde 1988 hasta 2004. Ha sido vicepresidente del Centro de Orientaci\u00f3n Familiar (COFAM) y trabaj\u00f3 en la oficina de proyectos de la Asociaci\u00f3n para el Desarrollo de la Ense\u00f1anza Universitaria (ADEU), entidad promotora de la Universidad de Piura. Asimismo ha sido secretario de la Asociaci\u00f3n Civil \u201cPiura 450\u201d, promotora de colegios en Chiclayo y Piura. Tambi\u00e9n ha sido director del Colegio \u201cTuricar\u00e1\u201d de Piura entre los a\u00f1os 2005 y 2012. Actualmente se desempe\u00f1a como presidente del Comit\u00e9 Institucional de \u00c9tica en Investigaci\u00f3n de la Universidad de Piura. Director del Departamento de Ciencias B\u00e1sicas y Bio\u00e9tica, y director de Estudios de la Facultad de Medicina de la Universidad de Piura. Coautor del libro \u201cBio\u00e9tica en Investigaci\u00f3n. Fundamentos, principios, aplicaciones\u201d. 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Tambi\u00e9n es M\u00e1ster en Bio\u00e9tica por la Universidad de Murcia (Espa\u00f1a) y Doctor en Bio\u00e9tica por la Universidad Cat\u00f3lica de Valencia (Espa\u00f1a) con una tesis sobre \u201cReflexi\u00f3n bio\u00e9tica sobre la opini\u00f3n de los m\u00e9dicos peruanos acerca de la aplicaci\u00f3n de la terapia con c\u00e9lulas madre en cl\u00ednicas de Latinoam\u00e9rica\u201d (Sobresaliente Cum Laude). En Valencia fue subdirector del Colegio Mayor \u201cAlbalat\u201d y, tras fijar su residencia en el Per\u00fa, en 1977, director de varios Centros Culturales de Lima y del Colegio Alpamayo desde 1988 hasta 2004. Ha sido vicepresidente del Centro de Orientaci\u00f3n Familiar (COFAM) y trabaj\u00f3 en la oficina de proyectos de la Asociaci\u00f3n para el Desarrollo de la Ense\u00f1anza Universitaria (ADEU), entidad promotora de la Universidad de Piura. Asimismo ha sido secretario de la Asociaci\u00f3n Civil \u201cPiura 450\u201d, promotora de colegios en Chiclayo y Piura. Tambi\u00e9n ha sido director del Colegio \u201cTuricar\u00e1\u201d de Piura entre los a\u00f1os 2005 y 2012. Actualmente se desempe\u00f1a como presidente del Comit\u00e9 Institucional de \u00c9tica en Investigaci\u00f3n de la Universidad de Piura. Director del Departamento de Ciencias B\u00e1sicas y Bio\u00e9tica, y director de Estudios de la Facultad de Medicina de la Universidad de Piura. Coautor del libro \u201cBio\u00e9tica en Investigaci\u00f3n. Fundamentos, principios, aplicaciones\u201d. 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