{"id":136283,"date":"2025-09-24T21:18:35","date_gmt":"2025-09-24T19:18:35","guid":{"rendered":"https:\/\/exaudi.org\/?p=136283"},"modified":"2025-09-24T21:18:35","modified_gmt":"2025-09-24T19:18:35","slug":"piu-vicini-alla-cura-del-diabete","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/exaudi.org\/it\/piu-vicini-alla-cura-del-diabete\/","title":{"rendered":"Pi\u00f9 vicini alla cura del diabete"},"content":{"rendered":"<p><span dir=\"auto\" style=\"vertical-align: inherit\"><span dir=\"auto\" style=\"vertical-align: inherit\">In\u00a0 <\/span><\/span><a href=\"https:\/\/www.nature.com\/articles\/d41586-025-02802-5\"><span dir=\"auto\" style=\"vertical-align: inherit\"><span dir=\"auto\" style=\"vertical-align: inherit\">una pietra miliare della medicina<\/span><\/span><\/a><span dir=\"auto\" style=\"vertical-align: inherit\"><span dir=\"auto\" style=\"vertical-align: inherit\">, i ricercatori hanno impiantato cellule pancreatiche provenienti da un donatore deceduto in una persona affetta da diabete di tipo 1. Queste cellule hanno prodotto insulina per mesi senza che il ricevente avesse bisogno di farmaci immunosoppressori, grazie alle modifiche genetiche apportate utilizzando il sistema CRISPR.<\/span><\/span><\/p>\n<p><span dir=\"auto\" style=\"vertical-align: inherit\"><span dir=\"auto\" style=\"vertical-align: inherit\">Ci\u00f2 rappresenta la possibilit\u00e0 di una cura per questa malattia autoimmune che colpisce milioni di persone sottoposte a iniezioni di insulina. Lo studio \u00e8 stato condotto dall&#8217;azienda Sana Biotechnology, con sede a Seattle, Washington, e Aaron Kowalski, direttore esecutivo di Breakthrough T1D, un&#8217;organizzazione leader a livello mondiale nella ricerca e nella sensibilizzazione sul diabete di tipo 1 (T1D), ha commentato: &#8220;I dati preliminari hanno sicuramente incoraggiato la nostra comunit\u00e0, ed \u00e8 un approccio davvero elegante&#8221;.<\/span><\/span><\/p>\n<p><span dir=\"auto\" style=\"vertical-align: inherit\"><span dir=\"auto\" style=\"vertical-align: inherit\">In definitiva, l&#8217;obiettivo \u00e8 quello di apportare modifiche genetiche alle cellule staminali per eludere il sistema immunitario e successivamente indirizzare il loro sviluppo verso cellule che secernono insulina, poich\u00e9 questo tipo di cellule non modificate\u00a0 <\/span><\/span><a href=\"https:\/\/www.nejm.org\/doi\/10.1056\/NEJMoa2506549\"><span dir=\"auto\" style=\"vertical-align: inherit\"><span dir=\"auto\" style=\"vertical-align: inherit\">avevano gi\u00e0 dimostrato la loro efficacia<\/span><\/span><\/a><span dir=\"auto\" style=\"vertical-align: inherit\"><span dir=\"auto\" style=\"vertical-align: inherit\">.<\/span><\/span><\/p>\n<p><span dir=\"auto\" style=\"vertical-align: inherit\"><span dir=\"auto\" style=\"vertical-align: inherit\">D&#8217;altro canto, gruppi di ricerca indipendenti non sono riusciti a corroborare l&#8217;affermazione di Sana secondo cui il farmaco possa eludere il sistema immunitario. Questo studio ha incluso una sola persona a cui \u00e8 stata somministrata una bassa dose di cellule per un breve periodo di tempo: questo non \u00e8 sufficiente a prevenire la dipendenza da insulina. Pertanto, la sua efficacia clinica non \u00e8 stata dimostrata, secondo Tim Kieffer, endocrinologo molecolare presso l&#8217;Universit\u00e0 della British Columbia a Vancouver, in Canada.<\/span><\/span><\/p>\n<p><span dir=\"auto\" style=\"vertical-align: inherit\"><span dir=\"auto\" style=\"vertical-align: inherit\">Tuttavia, per Kieffer, che \u00e8 stato direttore scientifico dell&#8217;azienda biotecnologica ViaCyte, che sta sviluppando terapie cellulari per il diabete di tipo 1, l&#8217;occultamento immunitario sembra &#8220;convincente&#8221; e &#8220;un&#8217;importante pietra miliare verso l&#8217;obiettivo di una terapia cellulare efficace senza immunosoppressione cronica&#8221;.<\/span><\/span><\/p>\n<p><span dir=\"auto\" style=\"vertical-align: inherit\"><span dir=\"auto\" style=\"vertical-align: inherit\">Come \u00e8 noto, attualmente la somministrazione di insulina potrebbe essere evitata nelle persone con diabete di tipo 1 trapiantando cellule insulari da cadavere. Questo sistema pu\u00f2 ripristinare la produzione di insulina per diversi anni. Tuttavia, questa alternativa non \u00e8 spesso utilizzata a causa della mancanza di donatori di pancreas e perch\u00e9 richiede un&#8217;immunosoppressione permanente, che comporta effetti collaterali e il rischio di cancro e infezioni.<\/span><\/span><\/p>\n<p><span dir=\"auto\" style=\"vertical-align: inherit\"><span dir=\"auto\" style=\"vertical-align: inherit\">Per ovviare alla mancanza di donatori, alcune aziende hanno utilizzato tecniche basate sulle cellule staminali per ottenere quantit\u00e0 illimitate di isole pancreatiche in laboratorio. L&#8217;azienda Vertex ha ottenuto cellule pancreatiche da cellule staminali embrionali e le ha trasferite a 12 pazienti con diabete di tipo 1. Dopo un anno, questi pazienti non hanno pi\u00f9 avuto bisogno di iniezioni di insulina, quindi l&#8217;azienda prevede di richiedere presto l&#8217;approvazione per questo trattamento. Nel frattempo, Reprogenix Bioscience di Hangzhou, in Cina, sta producendo isole di Langerhans da cellule staminali riprogrammate derivate dal tessuto adiposo del paziente ricevente. In entrambi i casi, il trattamento richiede la somministrazione di immunosoppressori, sia per proteggere le cellule del donatore dall&#8217;attacco del sistema immunitario, sia per mitigare l&#8217;attacco autoimmune che colpisce anche le cellule del donatore.<\/span><\/span><\/p>\n<p><span dir=\"auto\" style=\"vertical-align: inherit\"><span dir=\"auto\" style=\"vertical-align: inherit\">Lo studio condotto da Sana mira a evitare l&#8217;uso di farmaci immunosoppressori. Per farlo, hanno utilizzato una donazione di isole pancreatiche da una persona non affetta dalla malattia e hanno disattivato due geni utilizzando il sistema CRISPR. In questo modo, i linfociti T non hanno identificato le cellule delle isole pancreatiche come estranee. Inoltre, utilizzando un virus, hanno ottenuto l&#8217;espressione della proteina CD47, che li protegge dalle cellule &#8220;natural killer&#8221;. Dopo aver iniettato circa 80 milioni di cellule modificate in una persona con diabete di tipo 1 (che rappresenta una dose bassa per motivi di sicurezza), hanno scoperto che le cellule prive di qualsiasi modifica genetica sono state eliminate dal sistema immunitario. Al contrario, quelle con tutte le modifiche sono rimaste illese, secernendo insulina per 12 settimane senza alcuna azione da parte del sistema immunitario. Rapporti di follow-up confermano che questa protezione \u00e8 continuata per sei mesi. Sonja Schrepfer, fondatrice scientifica di Sana e immunologa dei trapianti attualmente al Cedars-Sinai Medical Center di Los Angeles, California, che ha co-diretto lo studio, afferma che queste cellule &#8220;superano davvero la barriera del trapianto&#8221;.<\/span><\/span><\/p>\n<p><span dir=\"auto\" style=\"vertical-align: inherit\"><span dir=\"auto\" style=\"vertical-align: inherit\">In un recente numero del\u00a0 <\/span><\/span><a href=\"https:\/\/www.nejm.org\/doi\/10.1056\/NEJMe2507578\"><em><span dir=\"auto\" style=\"vertical-align: inherit\"><span dir=\"auto\" style=\"vertical-align: inherit\">New England Journal of Medicine<\/span><\/span><\/em><\/a><em><span dir=\"auto\" style=\"vertical-align: inherit\"><span dir=\"auto\" style=\"vertical-align: inherit\">, Kevan Herold,\u00a0<\/span><\/span><\/em><span dir=\"auto\" style=\"vertical-align: inherit\"><span dir=\"auto\" style=\"vertical-align: inherit\"> immunologo della Yale School of Medicine di New Haven, Connecticut, afferma che stiamo assistendo ai primi traguardi di un trattamento che i pazienti affetti da diabete di tipo 1 hanno sempre desiderato. Sarebbe qualcosa di veramente unico, disponibile a chiunque ne abbia bisogno per ripristinare la produzione di insulina senza bisogno di immunosoppressori o aghi. La modifica genetica che protegge il sistema immunitario, combinata con l&#8217;ottenimento di cellule beta pancreatiche da cellule staminali, produrr\u00e0 i risultati migliori, afferma.<\/span><\/span><\/p>\n<p><span dir=\"auto\" style=\"vertical-align: inherit\"><span dir=\"auto\" style=\"vertical-align: inherit\">Sia Vertex che Sana stanno seguendo questa strada e prevedono di condurre sperimentazioni cliniche il prossimo anno. Tuttavia, la loro proposta di tecnica di occultamento basata sul CD47 per evitare\u00a0 gli attacchi delle cellule <\/span><\/span><em><span dir=\"auto\" style=\"vertical-align: inherit\"><span dir=\"auto\" style=\"vertical-align: inherit\">natural killer\u00a0<\/span><\/span><\/em><span dir=\"auto\" style=\"vertical-align: inherit\"><span dir=\"auto\" style=\"vertical-align: inherit\"> ha ricevuto critiche, poich\u00e9 diversi gruppi indipendenti hanno\u00a0 <\/span><\/span><a href=\"https:\/\/ashpublications.org\/bloodadvances\/article\/9\/2\/254\/518079\/Universal-protection-of-allogeneic-T-cell\"><span dir=\"auto\" style=\"vertical-align: inherit\"><span dir=\"auto\" style=\"vertical-align: inherit\">faticato a replicare<\/span><\/span><\/a><span dir=\"auto\" style=\"vertical-align: inherit\"><span dir=\"auto\" style=\"vertical-align: inherit\"> la presunta protezione. &#8220;Molti di noi ci hanno provato e hanno fallito&#8221;, afferma Deepta Bhattacharya, immunologa presso l&#8217;Universit\u00e0 dell&#8217;Arizona a Tucson. Allo stesso tempo, dichiara: &#8220;Se iniziano davvero a curare le persone con diabete di tipo 1, allora star\u00f2 zitta e dir\u00f2: &#8216;Mea culpa<\/span><span dir=\"auto\" style=\"vertical-align: inherit\">&#8216;<\/span><\/span><em><span dir=\"auto\" style=\"vertical-align: inherit\"><span dir=\"auto\" style=\"vertical-align: inherit\">&#8220;.<\/span><\/span><\/em><\/p>\n<p><span dir=\"auto\" style=\"vertical-align: inherit\"><span dir=\"auto\" style=\"vertical-align: inherit\">Utilizzare le cellule staminali per ottenere isole pancreatiche sarebbe un&#8217;ottima idea e ci permetterebbe di disporre di una fonte praticamente inesauribile. Come abbiamo visto, possiamo utilizzare cellule staminali embrionali o cellule staminali riprogrammate da altri tessuti del nostro corpo.<\/span><\/span><\/p>\n<p><span dir=\"auto\" style=\"vertical-align: inherit\"><span dir=\"auto\" style=\"vertical-align: inherit\">Da un punto di vista etico, sarebbe preferibile ricorrere all&#8217;uso di cellule riprogrammate. Ci\u00f2 evita l&#8217;uso e la distruzione dell&#8217;embrione umano, che, come la scienza biologica ha definitivamente dimostrato, \u00e8 un essere vivente a tutti gli effetti che deve solo continuare il suo sviluppo per raggiungere l&#8217;et\u00e0 adulta e, pertanto, merita il nostro pieno rispetto fin dal primo istante della sua esistenza.<\/span><\/span><\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>Cellule di donatori modificate producono insulina senza rigetto<\/p>\n","protected":false},"author":61,"featured_media":135898,"comment_status":"closed","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"_acf_changed":false,"_crdt_document":"","inline_featured_image":false,"footnotes":""},"categories":[71],"tags":[74040,6083,74041,74043,74045,74044,74048,74049,24941,74046,74047,58646,11325,26705,74051,74052,26707,74042,39874,74053,26709,74055,13725,17717,74056,74050,44152,74057,30183,74058,74054,74059,57558,74060,44159,58652,74061,74062,74063,74064],"class_list":["post-136283","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","hentry","category-analisi","tag-aaron-kowalski-2","tag-bioetica-it","tag-biotecnologia-2","tag-cd47-2","tag-cellule-beta","tag-cellule-natural-killer","tag-cellule-pancreatiche","tag-cellule-riprogrammate","tag-cellule-staminali","tag-cellule-staminali-embrionali","tag-cellule-staminali-indotte","tag-cellule-staminali-pluripotenti","tag-crispr-2","tag-cura-del-diabete","tag-cura-delle-malattie-autoimmuni","tag-deepta-bhattacharya-2","tag-diabete-di-tipo-1","tag-dmt1-rivoluzionario","tag-editing-genetico","tag-immunosoppressione","tag-insulina-2","tag-isole-di-langerhans","tag-jaime-millas-2","tag-jaime-millas-mur-2","tag-kevan-herold-2","tag-linfociti-t","tag-medicina-rigenerativa","tag-occultamento-immunitario","tag-progressi-scientifici","tag-reprogenix-bioscience-2","tag-ricerca-sul-diabete","tag-sana-biotechnology-2","tag-sistema-immunitario","tag-sonja-schrepfer-2","tag-terapia-cellulare","tag-terapia-con-cellule-staminali","tag-tim-kieffer-2","tag-trapianto-di-isole-pancreatiche","tag-trattamento-innovativo","tag-vertex-2"],"acf":[],"yoast_head":"<!-- This site is optimized with the Yoast SEO plugin v27.4 - https:\/\/yoast.com\/product\/yoast-seo-wordpress\/ -->\n<title>Pi\u00f9 vicini alla cura del diabete &#8211; 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Tambi\u00e9n es M\u00e1ster en Bio\u00e9tica por la Universidad de Murcia (Espa\u00f1a) y Doctor en Bio\u00e9tica por la Universidad Cat\u00f3lica de Valencia (Espa\u00f1a) con una tesis sobre \u201cReflexi\u00f3n bio\u00e9tica sobre la opini\u00f3n de los m\u00e9dicos peruanos acerca de la aplicaci\u00f3n de la terapia con c\u00e9lulas madre en cl\u00ednicas de Latinoam\u00e9rica\u201d (Sobresaliente Cum Laude). En Valencia fue subdirector del Colegio Mayor \u201cAlbalat\u201d y, tras fijar su residencia en el Per\u00fa, en 1977, director de varios Centros Culturales de Lima y del Colegio Alpamayo desde 1988 hasta 2004. Ha sido vicepresidente del Centro de Orientaci\u00f3n Familiar (COFAM) y trabaj\u00f3 en la oficina de proyectos de la Asociaci\u00f3n para el Desarrollo de la Ense\u00f1anza Universitaria (ADEU), entidad promotora de la Universidad de Piura. Asimismo ha sido secretario de la Asociaci\u00f3n Civil \u201cPiura 450\u201d, promotora de colegios en Chiclayo y Piura. Tambi\u00e9n ha sido director del Colegio \u201cTuricar\u00e1\u201d de Piura entre los a\u00f1os 2005 y 2012. Actualmente se desempe\u00f1a como presidente del Comit\u00e9 Institucional de \u00c9tica en Investigaci\u00f3n de la Universidad de Piura. Director del Departamento de Ciencias B\u00e1sicas y Bio\u00e9tica, y director de Estudios de la Facultad de Medicina de la Universidad de Piura. Coautor del libro \u201cBio\u00e9tica en Investigaci\u00f3n. Fundamentos, principios, aplicaciones\u201d. 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