La prima terapia al mondo per recuperare la vista con le cellule staminali

Utilizzando cellule pluripotenti indotte, i ricercatori hanno ottenuto fogli di epitelio corneale per ripristinare la vista

Uno studio recentemente pubblicato su The Lancet e discusso su Nature ha annunciato che tre persone su quattro che soffrivano di deficit di cellule staminali limbari (LSCD) hanno sostanzialmente migliorato la loro vista in modo permanente per un anno, dopo aver ricevuto un trapianto di questo tipo di cellule ottenute da cellule pluripotenti indotte (iPSC). Anche la quarta persona ha sperimentato un miglioramento significativo ma non duraturo.

La ricercatrice sulle cellule staminali Jeanne Loring della Scripps Research di La Jolla, California, afferma: “I risultati giustificano il trattamento di un numero maggiore di pazienti”. La LSCD, con la conseguente perdita di cellule staminali limbari ai margini della cornea, compromette gravemente la vista ed è difficile da trattare. Il lavoro a cui facciamo riferimento riporta la prima volta che le iPSC sono state utilizzate per trattare questa condizione.

Il mantenimento dello strato esterno della cornea richiede cellule staminali che si trovano nel cosiddetto anello limbare che circonda l’iride. Se queste diminuiscono o cessano si verifica la cosiddetta carenza di cellule staminali limbari e questo provoca cecità a causa del tessuto cicatriziale che ricopre la cornea. La sua origine può essere genetica, dovuta a traumi o autoimmune.

Per trattare la LSCD, viene solitamente utilizzato il trapianto di cellule corneali da cellule staminali estratte da un occhio sano o da un trapianto di cadavere. Nel primo caso si tratta di una procedura invasiva con risultati variabili; Nella seconda possiamo riscontrare un possibile rigetto immunologico.

Kohji Nishida, un oftalmologo dell’Università di Osaka (Giappone), e i suoi colleghi hanno utilizzato le iPSC per questi trapianti. Dalle cellule del sangue di un donatore sano, riprogrammate in uno stato quasi embrionale e convertite in cellule epiteliali corneali, hanno formato un foglio sottile e trasparente.

Hanno preso parte alla ricerca 4 persone: due donne e due uomini di età compresa tra 39 e 72 anni affetti da LSCD in entrambi gli occhi. Lo strato di tessuto cicatrizzato è stato raschiato da uno degli occhi; Successivamente, i fogli epiteliali di un donatore sono stati suturati e l’occhio è stato coperto con una lente a contatto morbida.


Da evidenziare che, a distanza di 2 anni dal trapianto, nessuna delle persone che li hanno ricevuti ha riportato effetti collaterali gravi. Nello specifico, non sono comparsi tumori, una caratteristica possibile quando si lavora con cellule pluripotenti come le iPSC. Non si sono invece verificati casi di rigetto immunologico anche nei due partecipanti non trattati con immunosoppressori. Kapil Bharti, ricercatore sulle cellule staminali traslazionali presso il National Eye Institute of the National Institutes of Health di Bethesda, nel Maryland, definisce i risultati impressionanti e afferma: “È importante e un sollievo vedere che gli innesti non sono stati respinti”, ma allo stesso tempo sottolinea che sono necessari più test per garantire la sicurezza di questo tipo di procedure.

La cosa più notevole è che tutti i partecipanti hanno migliorato sostanzialmente la loro vista immediatamente e l’area interessata dall’LSCD è stata ridotta. Questo progresso è stato permanente in tre dei quattro temi di ricerca. Solo uno ha mostrato lievi diminuzioni nell’anno in cui sono stati osservati.

Per Bharti la causa del miglioramento della vista non è chiara. Potrebbe infatti essere dovuto al trapianto e alla proliferazione di queste cellule epiteliali nella cornea del ricevente, ma potrebbe anche essere stato causato dal raschiamento del tessuto cicatriziale o dalla migrazione delle cellule proprie del ricevente nell’area interessata della cornea. cornea.

Ora Nishida dichiara che intendono effettuare studi clinici nel prossimo marzo per valutare l’efficacia di questa procedura. Bharti commenta che in tutto il mondo sono in corso altri studi che utilizzano le iPSC per trattare le malattie degli occhi e afferma: “Queste storie di successo suggeriscono che stiamo andando nella giusta direzione”.

Dal punto di vista bioetico, l’utilizzo di cellule staminali pluripotenti indotte da cellule somatiche per ottenere, in questo caso, cellule epiteliali corneali, non presenta alcun inconveniente ed evita il possibile utilizzo di cellule staminali embrionali, con la conseguente distruzione di un essere umano vita. Inoltre, da un punto di vista biotecnologico, non ha causato un’eccessiva proliferazione cellulare che provoca tumori, come è stato dimostrato in questo studio.