{"id":84884,"date":"2023-10-03T08:15:04","date_gmt":"2023-10-03T06:15:04","guid":{"rendered":"https:\/\/exaudi.org\/?p=84884"},"modified":"2023-10-03T08:01:02","modified_gmt":"2023-10-03T06:01:02","slug":"la-nueva-version-del-crispr-se-prueba-para-tratar-la-leucemia","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/exaudi.org\/es\/la-nueva-version-del-crispr-se-prueba-para-tratar-la-leucemia\/","title":{"rendered":"La nueva versi\u00f3n del CRISPR se prueba para tratar la leucemia"},"content":{"rendered":"<audio class=\"wp-audio-shortcode\" id=\"audio-84884-1\" preload=\"none\" style=\"width: 100%;\" controls=\"controls\"><source type=\"audio\/mpeg\" src=\"https:\/\/exaudi.org\/wp-content\/uploads\/2023\/10\/CRISPR.mp3?_=1\" \/><a href=\"https:\/\/exaudi.org\/wp-content\/uploads\/2023\/10\/CRISPR.mp3\">https:\/\/exaudi.org\/wp-content\/uploads\/2023\/10\/CRISPR.mp3<\/a><\/audio>\n<p>La famosa t\u00e9cnica de edici\u00f3n gen\u00f3mica conocida como CRISPR, que otorg\u00f3 a sus autoras el premio Nobel, tiene una sucesora. Se trata de la denominada <em>edici\u00f3n de bases. <\/em>Esta nueva t\u00e9cnica ha hecho su estreno en un <a href=\"https:\/\/www.nature.com\/articles\/d41586-023-02836-7\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">ensayo cl\u00ednico<\/a> que efect\u00faa cambios gen\u00e9ticos m\u00e1s complicados. Recientemente se dio a conocer el tratamiento a una primera persona con c\u00e9lulas inmunitarias que hab\u00edan sido objeto de 4 modificaciones gen\u00e9ticas mediante el nuevo sistema. De esta forma, las c\u00e9lulas estaban dotadas de una mayor potencia para el ataque y la destrucci\u00f3n de las c\u00e9lulas tumorales. Lo que se busca con este nuevo ensayo cl\u00ednico es el control de un tipo de leucemia dif\u00edcil de tratar y tambi\u00e9n el avance en formas m\u00e1s complicadas de edici\u00f3n gen\u00e9tica.<\/p>\n<p>\u00abA\u00fan quedan cosas por incorporar a estas c\u00e9lulas para que sean m\u00e1s f\u00e1ciles de usar y persistan por m\u00e1s tiempo\u00bb, dice Waseem Qasim, inmun\u00f3logo pedi\u00e1trico del Instituto de Salud Infantil Great Ormond Street de la University College London.\u00a0\u00abY con tantos grupos trabajando en ello, las cosas mejorar\u00e1n progresivamente\u00bb. Lo cierto es que ha habido una mejora importante desde que en 2016 se publicaron los primeros art\u00edculos sobre edici\u00f3n de bases. Por otro lado, los organismos reguladores tanto en Europa como en los Estados Unidos deben decidir este a\u00f1o la aprobaci\u00f3n de la terapia para la anemia falciforme con CRISPR-Cas9. Esto \u201caclarar\u00e1 para el campo lo que debe suceder para cumplir con los requisitos de los reguladores\u201d, dice John Evans, director ejecutivo de Beam Therapeutics, la empresa de edici\u00f3n de base en Cambridge, Massachusetts.<\/p>\n<p>La nueva edici\u00f3n de bases es m\u00e1s espec\u00edfica y posiblemente m\u00e1s segura. Como sabemos, la t\u00e9cnica CRISPR-Cas9 se basa en que la enzima Cas9 corte ambas hebras del ADN en el lugar adecuado. Posteriormente, el sistema reparador del ADN restaura el corte, pero modifica la secuencia de bases con la inserci\u00f3n o eliminaci\u00f3n de algunas de ellas, lo que puede desactivar el gen: esto es conveniente en algunos casos. Sin embargo, no es posible conocer cu\u00e1l ser\u00e1 la secuencia final. En cambio, la llamada edici\u00f3n de bases habitualmente corta una sola hebra del ADN y produce un cambio de base conocido previamente, por lo que el resultado se controla mejor y hay menor muerte celular debida al deterioro del ADN. \u00a0Adem\u00e1s, hace posible efectuar varias ediciones en una c\u00e9lula, lo que ser\u00eda muy arriesgado con la herramienta CRISPR-Cas9 ya que la ruptura de la doble cadena generar\u00eda m\u00faltiples fragmentos gen\u00f3micos que dif\u00edcilmente el sistema de reparaci\u00f3n celular podr\u00eda volver a unir adecuadamente.<\/p>\n<p>Existe una conocida terapia contra el c\u00e1ncer mediante las llamadas c\u00e9lulas CAR-T. Se basa en la extracci\u00f3n de c\u00e9lulas T del sistema inmunitario de la persona y su modificaci\u00f3n gen\u00e9tica para que elaboren las prote\u00ednas llamadas receptores de ant\u00edgenos quim\u00e9ricos (CAR: Chimeric Antigen Receptors) que las capacita para reconocer y atacar a las c\u00e9lulas cancer\u00edgenas, para posteriormente introducirlas en el propio organismo del que se extrajeron. La primera terapia de este g\u00e9nero tuvo como objetivo tratar la leucemia linfobl\u00e1stica aguda infantil de tipo B a la ni\u00f1a Emily Witehead en 2012. Esto sucedi\u00f3 en los Estados Unidos y la ni\u00f1a pudo recuperar la salud y vivir con normalidad. Sin embargo, esta terapia no ha surtido efecto con un tipo de c\u00e1ncer llamado leucemia de c\u00e9lulas T. Las personas con enfermedad avanzada a menudo no tienen suficientes c\u00e9lulas T sanas para generar una terapia personalizada, dice Caroline Diorio, onc\u00f3loga pedi\u00e1trica del Hospital Infantil de Filadelfia en Pensilvania.<\/p>\n<p>El equipo de Qasim ide\u00f3 un sistema para este tipo de dolencia. Con esa finalidad extrajo c\u00e9lulas T de donantes sanos y edit\u00f3 sus genomas en tres sitios para aminorar el posible rechazo del sistema inmunol\u00f3gico del receptor, as\u00ed como evitar que las c\u00e9lulas mueran al recibir determinadas drogas contra el c\u00e1ncer, evitando al mismo tiempo la eliminaci\u00f3n entre las propias CAR-T. Este es un ensayo cl\u00ednico que se est\u00e1 ejecutando en el Reino Unido desde 2022. El pasado junio se inform\u00f3 que las c\u00e9lulas CAR-T editadas de los tres primeros participantes permanec\u00edan activas.<\/p>\n<p>La investigaci\u00f3n contin\u00faa para comprender los factores que pueden mejorar la respuesta de las c\u00e9lulas T a los diversos tipos de c\u00e1ncer, pero sigue inquietando el riesgo inherente a este tipo de t\u00e9cnicas. \u00abCualquier tipo de edici\u00f3n gen\u00e9tica deber\u00eda generar serias preocupaciones por posibles impactos en la seguridad\u00bb, dice Diorio, investigador del ensayo Beam. En un trabajo reciente se determin\u00f3 que la <em>edici\u00f3n de bases <\/em>provoca roturas de la doble cadena de ADN, aunque con menor frecuencia que la t\u00e9cnica CRISPR-Cas9. Adem\u00e1s, se comprobaron modificaciones no buscadas en el genoma que CRISPR-Cas9 no induce. \u00abEs algo a considerar, pero no significa que no debamos utilizar la edici\u00f3n de bases. No existe un m\u00e9todo perfecto\u00bb, comenta Luigi Naldini, investigador de terapia gen\u00e9tica en el Instituto San Raffaele Telethon de Terapia G\u00e9nica en Mil\u00e1n, Italia.<\/p>\n<p>Mientras se van perfeccionando las t\u00e9cnicas de edici\u00f3n gen\u00e9tica, que cada vez son fiables, debemos recordar que hay dos factores fundamentales en el avance cient\u00edfico y en la investigaci\u00f3n: la seguridad y la eficacia. No podemos someter a las personas que se prestan a actuar como sujetos de investigaci\u00f3n en un ensayo cl\u00ednico a riesgos desproporcionados, que no justifiquen los posibles beneficios que se obtendr\u00e1n de ese proyecto experimental. Como se recoge en el punto 8 de la \u00faltima versi\u00f3n de la Declaraci\u00f3n de Helsinki, \u201cAunque el objetivo principal de la investigaci\u00f3n m\u00e9dica es generar nuevos conocimientos, este objetivo nunca debe tener primac\u00eda sobre los derechos y los intereses de la persona que participa en la investigaci\u00f3n\u201d.<\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>El primer ensayo cl\u00ednico con la edici\u00f3n de bases: una nueva herramienta para editar el genoma <\/p>\n","protected":false},"author":61,"featured_media":84885,"comment_status":"closed","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"_acf_changed":false,"_crdt_document":"","inline_featured_image":false,"footnotes":""},"categories":[130],"tags":[728,10229,10228,4953],"class_list":["post-84884","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","hentry","category-voces","tag-bioetica","tag-crispr","tag-leucemia-2","tag-trending-es"],"acf":[],"yoast_head":"<!-- This site is optimized with the Yoast SEO plugin v27.4 - https:\/\/yoast.com\/product\/yoast-seo-wordpress\/ -->\n<title>La nueva versi\u00f3n del CRISPR se prueba para tratar la leucemia &#8211; 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Tambi\u00e9n es M\u00e1ster en Bio\u00e9tica por la Universidad de Murcia (Espa\u00f1a) y Doctor en Bio\u00e9tica por la Universidad Cat\u00f3lica de Valencia (Espa\u00f1a) con una tesis sobre \u201cReflexi\u00f3n bio\u00e9tica sobre la opini\u00f3n de los m\u00e9dicos peruanos acerca de la aplicaci\u00f3n de la terapia con c\u00e9lulas madre en cl\u00ednicas de Latinoam\u00e9rica\u201d (Sobresaliente Cum Laude). En Valencia fue subdirector del Colegio Mayor \u201cAlbalat\u201d y, tras fijar su residencia en el Per\u00fa, en 1977, director de varios Centros Culturales de Lima y del Colegio Alpamayo desde 1988 hasta 2004. Ha sido vicepresidente del Centro de Orientaci\u00f3n Familiar (COFAM) y trabaj\u00f3 en la oficina de proyectos de la Asociaci\u00f3n para el Desarrollo de la Ense\u00f1anza Universitaria (ADEU), entidad promotora de la Universidad de Piura. Asimismo ha sido secretario de la Asociaci\u00f3n Civil \u201cPiura 450\u201d, promotora de colegios en Chiclayo y Piura. Tambi\u00e9n ha sido director del Colegio \u201cTuricar\u00e1\u201d de Piura entre los a\u00f1os 2005 y 2012. Actualmente se desempe\u00f1a como presidente del Comit\u00e9 Institucional de \u00c9tica en Investigaci\u00f3n de la Universidad de Piura. Director del Departamento de Ciencias B\u00e1sicas y Bio\u00e9tica, y director de Estudios de la Facultad de Medicina de la Universidad de Piura. Coautor del libro \u201cBio\u00e9tica en Investigaci\u00f3n. Fundamentos, principios, aplicaciones\u201d. 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Tambi\u00e9n es M\u00e1ster en Bio\u00e9tica por la Universidad de Murcia (Espa\u00f1a) y Doctor en Bio\u00e9tica por la Universidad Cat\u00f3lica de Valencia (Espa\u00f1a) con una tesis sobre \u201cReflexi\u00f3n bio\u00e9tica sobre la opini\u00f3n de los m\u00e9dicos peruanos acerca de la aplicaci\u00f3n de la terapia con c\u00e9lulas madre en cl\u00ednicas de Latinoam\u00e9rica\u201d (Sobresaliente Cum Laude). En Valencia fue subdirector del Colegio Mayor \u201cAlbalat\u201d y, tras fijar su residencia en el Per\u00fa, en 1977, director de varios Centros Culturales de Lima y del Colegio Alpamayo desde 1988 hasta 2004. Ha sido vicepresidente del Centro de Orientaci\u00f3n Familiar (COFAM) y trabaj\u00f3 en la oficina de proyectos de la Asociaci\u00f3n para el Desarrollo de la Ense\u00f1anza Universitaria (ADEU), entidad promotora de la Universidad de Piura. Asimismo ha sido secretario de la Asociaci\u00f3n Civil \u201cPiura 450\u201d, promotora de colegios en Chiclayo y Piura. Tambi\u00e9n ha sido director del Colegio \u201cTuricar\u00e1\u201d de Piura entre los a\u00f1os 2005 y 2012. Actualmente se desempe\u00f1a como presidente del Comit\u00e9 Institucional de \u00c9tica en Investigaci\u00f3n de la Universidad de Piura. Director del Departamento de Ciencias B\u00e1sicas y Bio\u00e9tica, y director de Estudios de la Facultad de Medicina de la Universidad de Piura. Coautor del libro \u201cBio\u00e9tica en Investigaci\u00f3n. Fundamentos, principios, aplicaciones\u201d. 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